2月27日,百健与sangamo达成协议以27.2亿美元获得3个神经退行性疾病基因疗法的全球独家权利和未来5年最多9个靶点合作开发的独家选择权利。
阿尔兹海默症(老年痴呆)是创新药研发成功率最低的领域,去年3月百健的aducanumab报出iii期临床失败,谁知6个多月后又从3000多例患者数据中找出了高剂量有效的证据,起死回生申报上市,但明显百健还是想找到疗效更明确的新方法,这次看上的是基因编辑。
虽然近几年crispr因为便宜好用,是基因编辑界的当红炸子鸡技术,但却因为rna导向可能不准,有脱靶的风险,临床进展很慢。sangamo是基因编辑界的骨灰级玩家,拥有世界上第一个进入临床的体内基因编辑药物,与辉瑞、赛诺菲等多个巨头达成过合作。sangamo的zfn是用其优化多年的dna序列特异性结合蛋白来导向,虽然贵且操作繁琐,但精确度和特异性更高,脱靶更少,因此从安全性来说可能更适合临床。
基因千万条,安全第一条,编辑不规范,临床两行泪。百健用上成熟安全的基因编辑方法,准备再和老年痴呆大战三百回合。
(文/刘珂弟)
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【明看并购】百健:基因千万条,安全第一条