【明看并购】百健：基因千万条，安全第一条-凯发app

2月27日，百健与sangamo达成协议以27.2亿美元获得3个神经退行性疾病基因疗法的全球独家权利和未来5年最多9个靶点合作开发的独家选择权利。

阿尔兹海默症（老年痴呆）是创新药研发成功率最低的领域，去年3月百健的aducanumab报出iii期临床失败，谁知6个多月后又从3000多例患者数据中找出了高剂量有效的证据，起死回生申报上市，但明显百健还是想找到疗效更明确的新方法，这次看上的是基因编辑。

虽然近几年crispr因为便宜好用，是基因编辑界的当红炸子鸡技术，但却因为rna导向可能不准，有脱靶的风险，临床进展很慢。sangamo是基因编辑界的骨灰级玩家，拥有世界上第一个进入临床的体内基因编辑药物，与辉瑞、赛诺菲等多个巨头达成过合作。sangamo的zfn是用其优化多年的dna序列特异性结合蛋白来导向，虽然贵且操作繁琐，但精确度和特异性更高，脱靶更少，因此从安全性来说可能更适合临床。