高圣沙龙 | 第913期 · 对抗疾病进击之道-凯发app

11月1日，每周一期高圣沙龙又进入冬日阶段，我们荣幸邀请到大咖、happy life technology（hlt）的首席医学官谭茜女士，本次沙龙由东方略ceo杨维平主持，主题为：研究者发起的临床试验设计——对抗疾病进击之道。

谭茜博士毕业于加拿大多伦多大学医学院，并在美国斯坦福大学完成博士后肿瘤学研究。她也是中国天津医科大学和天津肿瘤医院的讲席教授，同时兼任转化医学年鉴和中国癌症研究杂志的编委会成员。谭茜博士拥有超过15年制药行业和世界顶级研究机构的丰富经验，专注于肿瘤学、精准癌症医学、癌症基因组学、药物开发和临床试验管理。研究方向包括肿瘤分子靶向治疗等新型治疗策略的开发、评估与验证。

本次沙龙，谭博士主要讲到药物研发的阶段、iits同ists的区别、临床试验的终点、设计与现状、o药、k药的案例等几个点。临床试验，重点药品如何加速上市？如何超越竞争对手？如何设立一个终点？把握这些需要有非常强大的医学知识来支撑。谭博士提到她身处于此的研究目标——目前我国iits的现状与欧美存在20年的差距，我们与欧美存在人种差异，和发病率差异（例如鼻腔癌我国发病率远大于欧美，而肛门癌欧美发病率远大于我国），故不能用相同的方式来对待。我们需要发展属于自己的iits，学术地位要让世界认可。

谭博士重点提到iits（研究者发起的试验）和ists（企业赞助的试验）的区别，最大的区别是，iits i期不需爬坡，从ii期临床即可以看到有效性。谁发起的试验？谁设计的试验？钱从哪里来？患者可不可以活更长？生存质量可不可以更高？一个完整的临床试验需要兼顾方方面面。

谭博士又提及长期终点与短期终点，并简单概述了orr, dcr, pcr (pathologic complete response-breast cancer), mpr (major pathplogic response-nsclc), os, efs等概念。os是金标准，是充分良好的对照；而orr属于单臂试验，在没有其他治疗方法的情况下，其可作为ii期审批证据。接下来她又继续介绍了“新辅助治疗”：早期病人进来，若肿瘤不可手术（可能肿瘤大、可能已有转移征兆），便采取术前化疗，制定用药措施，缩小可手术范围。由于早期参与新辅助治疗的患者随访期长，一般延伸到5-8年，这个时间长度，只有大药厂才等的起。所以需要谋求的是满足cfda上市条件，故药监局一般接受在晚期患者群里做试验（延伸时间相对短），同时开启新辅助治疗。

提及在临床试验中接受治疗的病人的比例——可能10000个病人，只有20%才能进入临床阶段，但这个数字在中国更低：因为我国人口基数大、临床试验也相对少些。ii期、iii期占比较大，iv较少，这说明新药研发临床前期付出的精力非常大，只有约30%的试验才能从ii期走到iii期。

患者群体是极其庞大的，遇到一名具体的患者，重要的是找到他的定位——可能同一类肿瘤，每个患者体内的微环境不一样，需用的药也不一样。“多吻几个青蛙才能找出一个王子，那我们是否能少吻几个青蛙，还找到更多的王子？”谭博士幽默地类比道。

到问答环节，高圣和东方略同仁们纷纷抛出自己的疑问：ind需要过伦理吗？谭博士回答道：由于国情不同，医院伦理、国家伦理都要过；东方略ceo杨维平总也提出宝贵问题，一旦制定一个临床计划，可能会面临一种“纠结”的境况：既想治病挽救病人，又想做好药物试验，这两个人格该如何调和？谭博士认为这是可以应对的：病人一旦反应大了，进展即会立即停止，回到基础放化疗阶段。

错过了现场讲解、想要了解更多内容的同仁们，可通过本公众号下方的菜单“内容点播-沙龙直播”，观看沙龙完整回放。

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