11月1日,每周一期高圣沙龙又进入冬日阶段,我们荣幸邀请到大咖、happy life technology(hlt)的首席医学官谭茜女士,本次沙龙由东方略ceo杨维平主持,主题为:研究者发起的临床试验设计——对抗疾病进击之道。
谭茜博士毕业于加拿大多伦多大学医学院,并在美国斯坦福大学完成博士后肿瘤学研究。她也是中国天津医科大学和天津肿瘤医院的讲席教授,同时兼任转化医学年鉴和中国癌症研究杂志的编委会成员。谭茜博士拥有超过15年制药行业和世界顶级研究机构的丰富经验,专注于肿瘤学、精准癌症医学、癌症基因组学、药物开发和临床试验管理。研究方向包括肿瘤分子靶向治疗等新型治疗策略的开发、评估与验证。
本次沙龙,谭博士主要讲到药物研发的阶段、iits同ists的区别、临床试验的终点、设计与现状、o药、k药的案例等几个点。临床试验,重点药品如何加速上市?如何超越竞争对手?如何设立一个终点?把握这些需要有非常强大的医学知识来支撑。谭博士提到她身处于此的研究目标——目前我国iits的现状与欧美存在20年的差距,我们与欧美存在人种差异,和发病率差异(例如鼻腔癌我国发病率远大于欧美,而肛门癌欧美发病率远大于我国),故不能用相同的方式来对待。我们需要发展属于自己的iits,学术地位要让世界认可。
谭博士重点提到iits(研究者发起的试验)和ists(企业赞助的试验)的区别,最大的区别是,iits i期不需爬坡,从ii期临床即可以看到有效性。谁发起的试验?谁设计的试验?钱从哪里来?患者可不可以活更长?生存质量可不可以更高?一个完整的临床试验需要兼顾方方面面。
谭博士又提及长期终点与短期终点,并简单概述了orr, dcr, pcr (pathologic complete response-breast cancer), mpr (major pathplogic response-nsclc), os, efs等概念。os是金标准,是充分良好的对照;而orr属于单臂试验,在没有其他治疗方法的情况下,其可作为ii期审批证据。接下来她又继续介绍了“新辅助治疗”:早期病人进来,若肿瘤不可手术(可能肿瘤大、可能已有转移征兆),便采取术前化疗,制定用药措施,缩小可手术范围。由于早期参与新辅助治疗的患者随访期长,一般延伸到5-8年,这个时间长度,只有大药厂才等的起。所以需要谋求的是满足cfda上市条件,故药监局一般接受在晚期患者群里做试验(延伸时间相对短),同时开启新辅助治疗。
提及在临床试验中接受治疗的病人的比例——可能10000个病人,只有20%才能进入临床阶段,但这个数字在中国更低:因为我国人口基数大、临床试验也相对少些。ii期、iii期占比较大,iv较少,这说明新药研发临床前期付出的精力非常大,只有约30%的试验才能从ii期走到iii期。
患者群体是极其庞大的,遇到一名具体的患者,重要的是找到他的定位——可能同一类肿瘤,每个患者体内的微环境不一样,需用的药也不一样。“多吻几个青蛙才能找出一个王子,那我们是否能少吻几个青蛙,还找到更多的王子?”谭博士幽默地类比道。
到问答环节,高圣和东方略同仁们纷纷抛出自己的疑问:ind需要过伦理吗?谭博士回答道:由于国情不同,医院伦理、国家伦理都要过;东方略ceo杨维平总也提出宝贵问题,一旦制定一个临床计划,可能会面临一种“纠结”的境况:既想治病挽救病人,又想做好药物试验,这两个人格该如何调和?谭博士认为这是可以应对的:病人一旦反应大了,进展即会立即停止,回到基础放化疗阶段。
错过了现场讲解、想要了解更多内容的同仁们,可通过本公众号下方的菜单“内容点播-沙龙直播”,观看沙龙完整回放。
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高圣沙龙 | 第913期 · 对抗疾病进击之道