对于生物和医药领域的从业者们来说,小鼠是他们最可爱的伙伴和宝贵的财富之一,同时它们也为我们的医疗发展做出了莫大牺牲。近日,江苏集萃药康获鼎晖和国药1.6亿元a轮融资,为全球创新药提供了强大的动物模型平台,小鼠基因编辑模型的构建体系便成为集萃药康十分坚固的核心壁垒。
江苏集萃药康生物科技有限公司,近日已完成a轮1.6亿元人民币融资,由鼎晖投资、国药控股共同投资。本轮融资将主要用于开发模式动物品系、建设国内新基地并拓展海外市场,以支持全球生命科学研究及新药的临床开发。
集萃药康成立于2017年,是一家专注于基因编辑小鼠等模式动物的开发、应用、供应和标准化的高科技公司,它主要通过和全球生物医药研究的科学家及新药开发和cro公司合作,推动国内外药企和科研客户的临床前机理和药效学评价。
1. 小鼠的贡献
怕老鼠,是一件很常见的事情。但在对于生物和医药领域的从业者们来说,小鼠却是他们最可爱的伙伴和宝贵的财富之一。
研究者们可以通过小鼠模型模拟疾病在人身上的发生发展过程,并通过观察药物对小鼠的治疗效果,让备选药物经过小鼠疾病模型的验证,才变成治病救人的真正药物。因此研究者们都会对小鼠抱有歉疚之情,以感谢它们为人类医疗发展做出的牺牲。
通俗来讲,模式动物就是用来代替人体做研究的实验动物。它是验证临床前候选药物药效的“金标准”,贯穿于医药研发产业链的各个环节。其中小鼠被认为是最重要的模式动物,举例来说,在研究ii型糖尿病的时候,一直缺乏好的动物模型,但基于瘦素受体基因(db)敲除的db小鼠模型,人类能够在整体动物水平上模拟出类似于人类多食、多饮、多尿、肥胖、血糖升高、胰岛素分泌增加、肝脏和胰腺病变等的症状,可以有效促进人类ii型糖尿病发病机理机制研究和药物开发。
模式动物是转化医学的核心资源,也是长期制约我国创新药物研发的瓶颈之一。
据了解,目前全球最大的模式大小鼠中心是美国的jackson laboratory,可提供约1万种模式小鼠品系。在本世纪初,我国小鼠开发和应用的整体水平与发达国家相比差距巨大。
直到集萃药康创始人高翔教授等人回国后,我国才有了自己的中国遗传工程小鼠资源库,该团队完成了国内第一个条件性小鼠品系研发,并建立了与国际接轨、标准共享的小鼠应用与产业化基地,目前规模居亚洲第一、全球第二;相应地,脱胎于国家遗传工程小鼠资源库的集萃药康也成为了我国重要的小鼠模型资源产业化基地,并推出了多个研究计划,具体如下:
“斑点鼠计划:建立全基因组所有蛋白编码基因的条件性基因剔除品系,以系统发现疾病的治疗靶点;
“免疫检查点人源化计划”及“人源肿瘤免疫资源库”:为开发验证肿瘤免疫相关靶点的大分子药物提供核心工具;
“无菌鼠计划”:为共生微生物的研究和应用开发提供关键支撑。
2. 体系做壁垒
高质量的实验动物管理体系只是集萃药康护城河的外围,小鼠基因编辑模型的构建体系才是集萃药康更加坚固的核心壁垒。
据悉,集萃药康现已拥有基因编辑小鼠品系8000余个,其中包括近百种热门的肿瘤免疫小鼠模型,可提供中国乃至全球医药开发所需的绝大多数小鼠模型;长远目标是要建成全球最大的大小鼠品系资源库。
集萃药康通过和全球生物医药研究的科学家及新药开发和cro公司合作,帮助国内外药企和科研客户完成临床前机理和药效学评价。公司累计客户数量已超过750家,覆盖国内大量药企、cro及科研机构,包括诺华、葛兰素史克、恒瑞医药、百济神州等多家国内外知名药企,药明康德、中美冠科、昭衍新药等知名cro,还有中科院、医科院和双一流大学等众多著名科研机构和高校。
获得了a轮融资之后,集萃药康接下来要做的就是扩张,把自己的服务范围拓展到世界各地。在国内布局上,将以南京为中心,在北方、西南和东南开设相应的研发和生产基地。同时集萃药康还将积极拓展海外市场,在国外建立研发生产基地,以便更好的为海外客户服务。
基于自身优秀的小鼠模型构建体系,和为了满足低价格、短周期的市场需求,集萃药康提出了“斑点鼠计划”。斑点鼠计划的目标是在未来的3-5年内,通过大规模小鼠cko(conditional knock out,条件性敲除)模型的制作,对小鼠基因组种可设计cko策略的所有蛋白编码基因和非编码基因逐一进行cko模型制作,获得小鼠全基因cko产品库,实现小鼠基因敲除模型的标准化,可以大大减少客户需要标准小鼠模型的时间和费用。
斑点鼠计划一期的1200例cko和1800例ko小鼠现货模型资源库已建成,涵盖了肿瘤、代谢、免疫、发育、dna及蛋白修饰等多个热门研究方向;二期计划也已经启动,将进行5000个相关基因的模型构建,目前正在紧锣密鼓的进行中。
该计划的最终目标是完成超过20000个条件性基因敲除品系,成为全球最大的小鼠模型资源库。
鼎晖投资创新与成长基金执行董事柳丹博士则认为,中国医药研发经历了跟踪仿制、模仿创新两个阶段,目前正处于向原始创新的转型时期,基因编辑模式动物又是早期科学研究和药物临床前开发过程中必不可少的重要实验工具,能极大提升药物开发的成功率并节省大量开发成本,集萃药康未来将为中国乃至全球的医药开发提供强大的模型和平台支持。
参考资料:
1. 36氪:为全球创新药提供动物模型平台,「集萃药康」获鼎晖和国药1.6亿元a轮融资;
2. 动脉网:成立不到两年融资1.6亿元,集萃药康要做全球最大的小鼠模型供应商
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【癌症关注】集萃药康获1.6亿元a轮融资,为全球创新药提供动物模型平台